老年性黃斑部病變(age related macular degeneration , AMD)分為乾性及濕性兩種，乾性的主因為維他命A經過視覺循環後所產生的有毒代謝物A2E的累積，導致感光神經細胞萎縮死亡，最終導致失明；濕性的主因則為血管增生導致視力惡化。雖然約90%的AMD患者為乾性，但目前僅濕性有治療方法，乾性AMD則無藥可醫。根據WHO統計，全球老年性黃斑部病變患者接近2億人，多數位於先進國家，造成全球每年約2,550億美元醫療費用，其中美國每年就高達980億美元。若再無新藥核准上市，隨著人口老化及3C產品的使用，預計十年之後全球AMD患者將激增二倍。
2018年5月，英國國家健康研究院(NIHR)針對乾性AMD和斯特格病變(斯特格病變為一種罕見疾病，主因為基因突變導致A2E的快速累積)出具了一份近兩百頁的系統性分析報告，檢視近八千份相關的臨床及臨床前研究數據，認為最有可能治療這兩種疾病的方式就是阻止A2E的形成與累積，且建議在神經細胞尚未大量死亡前及早治療。
該報告更進一步建議，最有機會的治療藥物為fenretinide1，因在其針對乾性AMD的二期臨床試驗中發現，視黃醇結合蛋白(RBP4)濃度降低七成以上之受試者的乾性AMD病情會有所減緩。由於維他命A需藉由與RBP4結合來進入視覺循環，Fenretinide的作用機制為透過調節或降低血液中的RBP4濃度，調節或減少進入視覺循環的維他命A數量，減少A2E的形成。可惜該藥物原是癌症用藥，不專一於拮抗RBP4，無法有效地降低多數病患的RBP4，導致其二期臨床最終宣告失敗，但其臨床試驗已證明了RBP4與乾性AMD的緊密關係。
NIHR的報告指出，AMD影響生命品質的嚴重程度絕不亞於癌症及重度中風，期待透過產官學界的共同努力，能盡速建立起對老年黃斑部病變的風險認知及正確的預防保健觀念。
1.藥理引用
Treatments for dry age-related macular degeneration and Stargardt disease: a systematic review
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